O Ministério da Saúde iniciou nesta quinta-feira (15) os primeiros atendimentos com o Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Considerado um dos medicamentos mais caros do mundo — com custo estimado entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões por dose — o remédio é utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença genética rara e grave que compromete os movimentos e a respiração.
A aplicação inaugural foi realizada simultaneamente em Brasília e no Recife. Na capital federal, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou o atendimento a uma bebê com AME no Hospital da Criança José Alencar. “O Brasil está entre os seis únicos países do mundo que oferecem essa medicação inovadora. Seria impossível para as famílias arcarem com esse custo”, afirmou o ministro.
A incorporação do Zolgensma ao SUS foi viabilizada por meio de um acordo com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento ao sucesso da terapia. Antes disso, o acesso ao medicamento só era possível por meio de ações judiciais — mais de 160 já haviam sido ajuizadas.
Segundo o ministério, há atualmente três novos pedidos em análise. Os pacientes passarão por exames e triagens conforme o protocolo clínico criado especialmente para a rede pública. A expectativa é que, nos próximos dois anos, entre 130 e 140 crianças com indicação para o uso da terapia sejam beneficiadas.
O tratamento é indicado para bebês de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a chegada do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras disponíveis para a AME tipo 1.
Dados do IBGE indicam que, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, aproximadamente 287 foram diagnosticados com a doença. O Zolgensma atua substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso, com potencial de modificar o curso da enfermidade.
Para dar início ao tratamento, os responsáveis devem procurar um dos 28 centros de referência habilitados para terapia gênica da AME, distribuídos pelo Distrito Federal e por 17 estados.
